MHRA 扩大 Casgevy 适用范围至5岁及以上重症遗传性血液疾病儿童

药品和保健品监管局（MHRA）已批准扩大 Casgevy（exagamglogene autotemcel）的使用范围，允许 5 岁及以上、患有重型镰状细胞病和依赖输血的 β-地中海贫血的儿童接受这种基因编辑治疗。 

此前，该治疗已在英国获准用于 12 岁及以上、患有这些严重遗传性血液疾病的患者。最新批准将其使用范围扩大到符合资格标准的更年幼儿童。 

重型镰状细胞病和 β-地中海贫血都是由血红蛋白相关基因错误引起的遗传性疾病，血红蛋白由红细胞用来在全身输送氧气。  

对于重型镰状细胞病患者，这种基因错误可导致极其剧烈的疼痛发作、严重且危及生命的感染，以及贫血（即身体难以输送氧气）。  

对于 β-地中海贫血患者，这可能导致严重贫血。患者通常每 3 到 5 周需要输血一次，并且终身需要注射和药物治疗。  

Casgevy 的作用方式是编辑患者骨髓干细胞中的有缺陷基因，使身体产生正常发挥功能的血红蛋白。干细胞从患者体内采集，在实验室中进行编辑，然后在预处理后再输回体内。  

MHRA 执行董事运营部主任 Julian Beach 表示：    

“重型镰状细胞病和 β-地中海贫血都是严重的终身疾病，在某些情况下可能致命。  

“这项批准意味着，这种创新的基因编辑治疗现在可用于 5 岁及以上符合资格的儿童，将这一治疗选择扩大到更年轻的患者。该决定基于对现有有关该治疗安全性、质量和有效性的证据所作的审慎评估。 

“与所有药物一样，我们将继续密切监测 Casgevy 的安全性和有效性。”  

与该治疗相关的副作用包括恶心、疲劳、发热以及感染风险增加。 

在接受 Casgevy 治疗前，患者要接受预处理，以为改造后的干细胞准备骨髓。输注后，患者可能需要留在医院，直到治疗后的细胞在骨髓中定植并开始产生具有正常功能血红蛋白的红细胞。 

编辑注   

• 营销许可延期于 2026年10月29日 授予 Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd.   

• 英国约有 15,000 人患有镰状细胞病。 

• 更多信息可见《药品特性摘要》和患者信息单页，这些内容将在获批后 7 天内发布于 MHRA Products 网站。   

• 药品和保健品监管局（MHRA）负责监管英国所有药品和医疗器械，确保它们有效且具有可接受的安全性。我们的所有工作都以严谨、基于事实的判断为基础，以确保收益大于任何风险。   

• MHRA 是卫生与社会关怀部的一个执行机构。   

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