MHRA 扩大 Casgevy 适用范围至5岁及以上重症遗传性血液疾病儿童

英国药品和保健产品监管局（MHRA）批准扩大 Casgevy（exagamglogene autotemcel）的使用范围，新增可用于5岁及以上、患有严重镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的儿童。此前，这项治疗在英国只获准用于12岁及以上的同类患者。 MHRA 说明，这两种疾病都属于由血红蛋白基因错误引起的遗传性疾病。对于严重镰状细胞病患者，可能出现剧烈疼痛、严重甚至危及生命的感染和贫血；β地中海贫血患者则可能出现严重贫血，并且常常每3到5周需要输血，还要终身接受注射和药物治疗。 Casgevy 的原理是编辑患者骨髓干细胞中的缺陷基因，使身体产生正常运作的血红蛋白。治疗时，干细胞先从患者体内采集，在实验室中编辑后再输回体内，之前还要接受预处理，为改造后的干细胞进入骨髓做准备。 MHRA 说，此次批准基于对安全性、质量和有效性的审查。该治疗的副作用包括恶心、疲劳、发烧和感染风险增加；输注后，患者可能需要留院，直到治疗后的细胞在骨髓中建立并开始产生红细胞。