MHRA 批准口服三庙酮（Dojolvi）用于治疗长链脂肪酸氧化障碍，但为有条件上市授权
Triheptanoin (Dojolvi) approved to treat adults and children with a group of rare inherited disorders
英国药品与医疗产品管理局（MHRA）于 2026年10月30日批准口服液体三庙酮（Dojolvi）用于治疗成人和儿童的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD），该批准为有条件上市授权，因仍需正在进行的儿科研究提供更多疗效和安全性证据。
详细解读
MHRA 在 2026年10月30日批准了一种口服液体形式的三庙酮（Dojolvi），适用于所有年龄段的成人和儿童患者，治疗一组罕见的遗传代谢疾病——长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）。由于现有的儿科研究仍在进行中，监管部门给予的是有条件上市授权，意味着在转为完全上市授权前需要更多来自该研究的疗效和安全性证据。批准的持证公司为 Ultragenyx Netherlands。
LC-FAOD 患者因无法利用长链脂肪酸作为能量来源，可能出现能量生成不足，进而导致严重的临床事件并频繁住院。三庙酮的作用原理是帮助细胞避免能量危机，从而减少肌肉分解、心肌损伤和低血糖等风险。该药为每日口服液体，需处方并应按照医疗专业人员指导在配合严格控制的饮食下使用。
使用三庙酮可能出现的不良反应中，发生率较高（可能影响超过十分之一）的有腹痛、腹泻和呕吐。任何怀疑药物不良反应的人士应与其医生、药剂师或护士联系，并可直接向 Yellow Card 计划报告。MHRA 表示将继续密切监测三庙酮的安全性。
有关该药的详细用法、适应症限制、安全信息和患者须知等，将在 MHRA 产品页面上发布的产品特性总结和患者信息说明书中提供，相关文件将在批准后 7 天内上线。