MHRA 批准 plozasiran（Redemplo）用于成人家族性乳糜微粒血症以降低甘油三酯

MHRA 在 10月19日 授权 plozasiran（Redemplo）作为成人 FCS 患者在低脂饮食基础上的新增治疗选择。该药通过抑制肝脏产生的载脂蛋白 C3（apolipoprotein C3）来加速脂肪分解，从而降低血液中的甘油三酯。给药方式为皮下注射 25 mg，每三个月一次，且在接受相应培训后，患者或其照护者可以自行操作注射。 支持授权的主要研究纳入 75 名成人 FCS 患者，所有人均遵守受控饮食，研究组中 50 人接受 plozasiran，25 人接受安慰剂。持续 10 个月后，接受 plozasiran 的参与者甘油三酯中位下降约 80%，而安慰剂组约下降 17%，并记录到接受 plozasiran 的患者急性胰腺炎发作次数较少。 安全性方面，最常见的不良反应是高血糖，可能影响超过十分之一的人。其他常见不良反应（可能影响最多十分之一的人）包括头痛、恶心和注射部位反应。任何怀疑出现不良反应的人应与其医生、药剂师或护士联系，并通过 Yellow Card 方案或 MHRA Yellow Card 应用直接上报。 该上市许可于 10月19日 授予 Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited，经国际承认程序（IRP）Route B 批准，参考监管机构为欧洲药品管理局（EMA）。MHRA 提示有关 plozasiran 的具体用法与详尽信息将刊登于 MHRA 产品网站上的产品特性摘要（SmPC）和患者信息单（PIL）。